Gen düzenleme yöntemi nadir hastalıklarda yüzde 90'a varan başarı sağlıyor

Üsküdar Üniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi'nde gen düzenleme yöntemi CRISPR ile kanser ve nadir hastalıklara yönelik klinik çalışmalar yürüten uzmanlar, bu tekniğin birçok hastalığın tedavisi için umut olabileceğini belirtti.

Gen düzenleme teknolojisi Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats (CRISPR), genetik uzmanları ve tıp araştırmacılarının DNA üzerinde ekleme-çıkarma yapmalarına, DNA dizilimini değiştirmelerine olanak tanıyor.

CRISPR, "DNA'da ameliyat yapabilen teknoloji" olarak da anılıyor. Bu bağlamda Türkiye'de Üsküdar Üniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi'nde de kanser ve nadir hastalıklara yönelik laboratuvar çalışmaları yürütülüyor.

Üsküdar Üniversitesi Rektör Yardımcısı ve Moleküler Biyoloji Ana Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Muhsin Konuk ile Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, AA muhabirinin, gen düzenleme yöntemine ilişkin sorularını yanıtladı.

Prof. Dr. Konuk, "gen düzenleme", "gen editleme" ve "gen cerrahisi" olarak isimlendirilen CRISPR'ın genler içerisinde bozuk olan bölgenin düzeltilmesi için kullanıldığını belirtti.

Başarı oranı çok yüksek ama "etik yönü" tartışılıyor

CRISPR'dan önce gen düzenleme teknolojisi olarak iki farklı yöntemin bulunduğunu ancak bunların çalışma mekanizmasının daha uzun sürdüğünü ve hata verme oranlarının yüksek çıktığını söyleyen Konuk, bu teknikteki başarı oranının ise yüzde 99'un üstünde olduğuna işaret etti.

Prof. Dr. Muhsin Konuk, bu yöntemin embriyonun genetiğinin değiştirilmesi için kullanılmasının hem etik hem bilimsel açıdan ciddi problemler ortaya çıkarabileceğinin düşünüldüğünü dile getirdi.

CRISPR gen düzenleme yönteminin bazı ülkelerce etik kabul etmediğini aktaran Konuk, "Bazı ülkeler özellikle insan embriyosu ve insan üreme hücrelerinin CRISPR'la düzenlenmesi için sadece deneysel çalışmaların yapılabileceğini öngörüyor. Deneysel çalışma bittikten sonra da o hücrelerin ve embriyoların ortadan kaldırılması zorunluluğunu getiriyor. Hangi tipte, göz ve saç renginde ya da zeka düzeyinde insanların ortaya çıkacağıyla ilgili tartışmalar şimdiden başladı. İnsan eliyle gen frekansını ve genetik havuzda olması gereken şeyleri değiştirme yoluna da girilebilir. Bu yönleriyle etik açıdan tartışılıyor." diye konuştu.

Genetikleri değiştirilmiş bebekler bilim dünyasını ayağa kaldırdı

Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan ise CRISPR gen mühendisliğiyle birçok canlının genetiğinin değiştirilebileceğinin anlaşıldığını belirtti.

Altı yıl önce genetiği değiştirilen embriyoların tüp bebek yöntemiyle anne rahmine yerleştirilmesiyle iki bebeğin dünyaya geldiğini hatırlatan Taştan, bu iki bebeğin HIV virüsünün neden olduğu AIDS'e karşı dirençli olacağının söylenildiğini kaydetti.

Bu konunun bilim dünyasında tepkiye yol açtığını anlatan Taştan, "Tabii bu HIV gibi bir hastalığın tedavisi noktasında düşünülebilir. Ama hayatı tehlikeye atabilecek, o bebekler büyüdükten sonra ölmelerine sebep olabilecek birçok genetik hastalığın da embriyo düzeyindeyken CRISPR'la tedavi edilebileceğine dair ipucunu da bize sundu." değerlendirmesini yaptı.

Taştan, henüz embriyonik düzenlemenin dünyanın her yerinde yasak olduğunu vurgulayarak, bir insanın doğduktan sonra kalp rahatsızlıklarına yakalanıp hayatını kaybetmesine sebep olabilecek genetik DNA faktörlerinin CRISPR yöntemiyle embriyo düzeyinde tedavi edilebilecek olmasının ise umut verici olduğu yorumunda bulundu.

"Kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliştirilebiliyor"

Dr. Öğr. Üyesi Cihan Taştan, gen düzenlemenin hangi hastalıkların tedavisinde kullanılabileceğine yönelik şunları kaydetti:

"İnsan vücudunda 75 bin farklı genetik bozukluğun hastalıklara sebep olduğu düşünülüyor. Bu bozukluklar dünyada nadir ya da genetik hastalık olarak adlandırılan 7 bin farklı rahatsızlığın ortaya çıktığını gösterdi. Son 5 yılda özellikle CRISPR gen mühendisliğindeki gelişmeler bize, bu 7 bin hastalığın yaklaşık yüzde 89'unun tedavi edilebileceğini gösterdi. Bu durum SMA ve DMD'den tutun birçok genetik kaynaklı hastalığın artık bu mühendislikle tedavi edilebileceğini gösteriyor. Şu an dünyada 100'den fazla insan CRISPR'la genetiği değiştirilmiş tedaviler alıyor, yani klinik denemeler de başlamış durumda."

Bir insan dünyaya geldikten sonra gen düzenlemesinin mümkün olup olmadığına ilişkin Taştan, şöyle konuştu:

"Bazı genetik hastalıklar var ki kişi doğduktan sonra da bunları tamir edebiliyoruz. Bunların en bilinenlerinden kök hücreleri tamir edebildiğimizde kan hastalıkları, nöromusküler hastalıklar, SMA ve DMD gibi hastalıkların temelinde yatan hücreleri nanorobotlarla, CRISPR'ı taşıyan partiküllerle, nano lipidlerle hedefleyebiliyoruz ve o hücrelerin genetiğini vücut içerisindeyken değiştirebiliyoruz. Bununla beraber kanseri öldürme noktasında kanseri hedefleyebiliyoruz. Klasik kimyasal ilaçlar yerine artık sadece kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliştirilebiliyor. Çoklu antibiyotik dirençli bakteriler de var ve en önemli ölümcül sebeplerden biri."

Şizofreni sendromları azaltılabilir

Dr. Öğr. Üyesi Taştan, şu ana kadarki çalışmalarda, CRISPR yönteminin bu hastalıkların yaklaşık yüzde 90'ını tamir edebileceğini gösterdiğini ancak hala 1000 hastalığın tedavisinin mümkün olmadığını çünkü büyük genetik elementler ya da DNA faktörlerinin bir insanda silinmiş olmasının şu anki teknolojilerle de düzeltilemeyecek bir durum olduğunu anlattı.

Beyine de müdahale edilebildiğine dikkati çeken Taştan, "Şu an şizofreni ile parkinson, Alzheimer gibi nörolojik hastalıklarda da CRISPR veya gen tedavilerinin yapılabileceğiyle ilgili birçok çalışma bulunuyor. Şizofreni ve otizm gibi hastalıklar hem DNA'larından etkilenebilen hem de DNA'dan bağımsız faktörlerin olduğu hastalıklar. Ama son çalışmalar şizofreni hastalarının da bazı genetik faktörlerini tamir edebildiğimizde sendromlarını azaltabileceğimizi öngörüyor." ifadelerini kullandı.

Taştan, Türkiye'deki birçok farklı laboratuvarda CRISPR'ın insan hastalıkları, tarım teknolojileri ve hayvanlarda da kullanılabileceğine dair çalışmaların sürdürüldüğünden bahsetti. Yöntem hakkında yasal bir düzenlemenin olmadığını belirten Taştan, Türkiye'de bunun üzerine biyogüvenlik kurullarının çalıştığını kaydetti.

CRISPR'la genetiği değiştirilen ürünlerin Türkiye'ye gelmesiyle ilgili endişeler mevcutken, bu ürünlerin ülkede üretilmesine yönelik çalışma ve isteklerin de olduğunu dile getiren Taştan, tüm bu iki yöntemi de düşünen düzenlemelerin Avrupa'da çıktığını, Türkiye'nin de Avrupa'daki regülasyonları birebir mevzuatlarında uygulamaya çalıştığını sözlerine ekledi.